Mai multe și mai bune medicamente antitumoare din copilărie

Joi, 7 noiembrie 2013.- Cancerul la copii are o incidență minoritară și rate remarcabile de supraviețuire în favoarea sa. Dar are și câteva puncte negre. De exemplu, lipsa de noi medicamente (nu există aproape niciun medicament personalizat adaptat la biologia tumorii, cele din era post-chimioterapie) sau dificultăți în dezvoltarea lor. Unitatea de cercetare clinică pentru studiile clinice ale spitalului din spitalul Niño Jesús din Madrid este una dintre cele mai noi inițiative din Spania pentru promovarea producției și introducerea de noi terapii împotriva cancerului la copil.

Pe lângă unirea eforturilor cu alte centre care lucrează și în acest sens - cum ar fi spitalul La Fe din Valencia sau Vall d’Hebron din Barcelona -, această unitate prezintă un profil diferit, deoarece a fost lansată împreună cu o entitate pur de cercetare, precum Este Centrul Național de Cercetări Oncologice (CNIO) și este dedicat monografic cancerului pediatric, după cum se evidențiază din centrul de sănătate.
„După ce liniile de tratament protocolare au fost epuizate, dacă boala nu se remite, putem oferi mai multe alternative datorită studiilor clinice și facilităm căutarea de noi terapii în colaborare cu cercetătorii naționali și internaționali”, spune Lucas Moreno, medic și coordonator CNIO. a unității.
Din fiecare 200 de tumori diagnosticate în Spania, doar una este pediatrică (există între 1.000 și 1.300 de cazuri pe an). Din fericire, trei din patru afectate de aceste tipuri de tumori sunt vindecate. Din anii 1980 până la sfârșitul secolului trecut, rata de depășire a bolii (fără urmă la cinci ani) a crescut dramatic de la 54% la puțin peste 75% astăzi.
Aceasta este partea cea mai de nădejde a bolii. Cealaltă latură a monedei este stagnarea apărută începând cu anul 2000 în rata de supraviețuire în tumorile copilăriei sau problemele pe care le oferă unele neoplasme, cum ar fi neuroblastoamele sau sarcoamele în stadii avansate, pe lângă unele tumori cerebrale sau leucemie recidive, care au rate de supraviețuire sub 40%.
Incidența scăzută a bolii joacă împotriva căutării de noi tratamente, domeniu care în mod tradițional nu a trezit un interes comercial special în industrie. Deși există un efort real în investigarea terapiilor personalizate și în căutarea țintelor moleculare la adulți pentru combaterea cancerului pulmonar, de sân sau de colon - cu milioane de pacienți din lume -, același lucru nu se întâmplă în cazul tumorile copilăriei „În aplicațiile de medicină personalizată, copiii depășesc kilometri în spatele copiilor”, spune Moreno. "Există o mare nevoie de studii clinice de noi medicamente pentru a îmbunătăți ratele de vindecare pentru cancerul cu risc crescut la copii."
La aceasta, trebuie adăugat faptul că minorii abia participau la studiile clinice de dezvoltare a medicamentelor care nu erau de obicei destinate acestora. Odată aprobat, cel mai frecvent a fost adaptarea dozei pe baza unor caracteristici precum greutatea, fără a ști în detaliu cum au funcționat la copii mecanismele de acțiune sau absorbție a substanței active.
Acest lucru s-a schimbat în 2007, când a intrat în vigoare o reglementare europeană - înainte ca Statele Unite să o facă - care oferă avantaje laboratoarelor care prezintă medicamentul în curs de dezvoltare la un program de studii clinice pentru a demonstra eficacitatea și siguranța la copii. "Practic extinde termenul brevetului, pe lângă unele avantaje economice", spune Luis Madero, șeful serviciului de onco-hematologie din spitalul Niño Jesús. Obiectivul acestei măsuri a fost de a spori cercetarea asupra minorilor și se pare că funcționează. "Companiile intră în acest domeniu", adaugă Madero. Le-a costat să înceapă mersul, dar, încetul cu încetul, există mai multe încercări de medicamente noi disponibile pentru a evalua efectele posibile asupra copiilor, adaugă Moreno. În acest moment, în El Niño Jesús există 13 studii în curs de desfășurare care se concentrează pe tratamentul neuroblastomului, medulloblastomului, sarcomelor osoase și ale țesuturilor moi. „Și sperăm să avem o creștere semnificativă în anii următori”, adaugă coordonatorul unității. Ideea este să se asigure că toate studiile pe care industria le pune în aplicare legate de medicamente care pot avea o traducere la pacienții pediatri afectați de patologii cu resurse terapeutice limitate se duc în Spania.
Nu este ușor să intrați în circuitul restricționat al spitalelor care practică acest tip de încercări la minori, mai ales în stadiile incipiente, când se analizează pentru prima dată siguranța medicamentului sau primele date ale acțiunii sale terapeutice. „În Europa vor participa aproximativ 30 sau 40 de spitale. Unitatea Pruncului Isus are acreditarea acordată de consorțiul european Terapii inovatoare pentru copii cu cancer (ITCC), care supraveghează pe întregul continent calitatea oferită de centre pentru a oferi acest tip de tratamente.
„Dezvoltarea studiilor clinice cu și pentru copii va permite formularea de medicamente adecvate, mai bune și mai sigure, precum și identificarea dozei adecvate și eficiente și evitarea efectelor dăunătoare sau a tratamentelor insuficiente”, adaugă Madero.