Spre deosebire de tratamentele actuale, noua procedură este rapidă și chirurgicală non-invazivă. Constă în transportul genelor normale prin întreaga retină, pentru a le furniza către celulele greu accesibile.
În ultimii șase ani, mai multe grupuri de oameni de știință au tratat cu succes pacienții suferinzi de o boală rară moștenită de ochi, prin tactica injectării unui virus care conține o genă normală direct în retina unui ochi cu o genă defectă. . Cu toate acestea, în ciuda faptului că acest proces foarte invaziv ne-ar putea invita să credem că este foarte expeditiv, virusul cu gena normală nu a reușit să ajungă la toate celulele retiniene care trebuiau reparate.
Cuierea unui ac prin retină și injectarea unui virus de proiectare în spatele acestuia este o procedură chirurgicală oarecum periculoasă. Cu toate acestea, medicii nu au avut altă alternativă, deoarece niciun virus utilizat în transportul și livrarea genelor nu poate trece altfel prin întregul ochi până când ajunge la fotoreceptori, celulele sensibile la lumină de care genele terapeutice au nevoie.
După 14 ani de cercetări, echipa lui David Schaffer, profesor de inginerie chimică și biomoleculară la Universitatea din California din Berkeley și director al Centrului de celule stem Berkeley de pe lângă universitatea respectivă, a obținut un virus care este injectat prin manipulare genetică. numai în umorul vitros al ochiului și transportă gene către acea populație de celule greu accesibile, într-un mod care este sigur și neinvaziv chirurgical.
Noul virus funcționează mult mai bine decât terapiile actuale la modelele a două boli ale ochilor degenerative umane la rozătoare și poate pătrunde în celulele fotoreceptoare ale ochilor maimuțelor, care sunt destul de asemănătoare cu cele ale oamenilor.
Schaffer și echipa sa colaborează acum cu medicii pentru a identifica pacienții care ar putea beneficia cel mai mult de utilizarea acestei tehnici de introducere a genelor și, după o dezvoltare preclinică adecvată, se așteaptă să meargă la studii clinice. Operația de eliberare a virusurilor cu genele nu necesită mai mult de 15 minute, de aceea este posibil ca atunci când această tehnică să fie validată corespunzător, pacienții care se supun acestei proceduri să se poată întoarce acasă în aceeași zi.
La munca de cercetare și dezvoltare au participat și John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak și Meike Visel, de la Universitatea California din Berkeley, precum și Lu Yin și William H. Merigan de la Universitatea Rochester din New York. York, ambele entități din Statele Unite, și Deniz Dalkara, care este acum la Vision Institute din Paris, Franța.
