Rezultatele acestei lucrări, publicate în Science Translational Medicine, sunt din faza finală a cercetării anterioare studiilor clinice la om pentru a testa terapia genică SUMO-1. SUMO-1 este o genă care lipsește în luptă la pacienții cu insuficiență cardiacă. Pentru autorii cercetării, "terapia genică SUMO-1 poate fi unul dintre primele tratamente care reduc cu adevărat dimensiunea inimilor mărită și îmbunătățesc semnificativ funcția vitală a unei inimi deteriorate." Coordonatorul studiului, Roger J. Hajjar, așteaptă cu nerăbdare să înceapă studiile la pacienții cu insuficiență cardiacă severă.
Insuficiența cardiacă rămâne principala cauză de spitalizare la vârstnici. Apare atunci când inima este prea slabă pentru a pompa corect și a circula sângele prin corpul tău.
Hajjar a solicitat deja autorizația agenției de medicamente din SUA (FDA) pentru a testa noua terapie genică SUMO-1 la pacienții cu insuficiență cardiacă. Când începe, studiul clinic va fi al doilea tratament de terapie genică, conceput pentru a inversa insuficiența cardiacă lansată de Hajjar și echipa sa. Primul studiu, numit CUPIDO, se află în faza finală a testelor de terapie genică cu SERCA2, ale căror rezultate din faza 1 și faza 2 au fost pozitive.
În acel test, o genă cunoscută sub numele de SERCA2 este administrată printr-un virus inert, un virus modificat fără particule infecțioase. SERCA2 este o genă care produce o enzimă critică pentru pomparea corectă a calciului din celule și, în insuficiență cardiacă, este disfuncțională, forțând inima să muncească mai mult și, în acest proces, să crească mai mult decât normale. Virusul care transportă SERCA2 este administrat prin arterele coronare din inimă în timpul unei proceduri de cateterizare cardiacă și este necesară o singură doză de terapie genică o dată pentru a restabili producția enzimei benefice din genele SERCA2.
Dar SERCA2 nu este singura enzimă care lipsește din acțiunea în insuficiența cardiacă, deoarece un studiu publicat în 2011 de Nature de Hajjar și echipa sa a arătat că gena SUMO-1 este, de asemenea, diminuată în inimile umane defecte. SUMO-1 reglează activitatea SERCA2, ceea ce sugerează că funcția SERCA2 poate fi îmbunătățită fără a-și modifica nivelul. O analiză de urmărire într-un model de șoarece cu insuficiență cardiacă a arătat că terapia cu gena SUMO-1 a îmbunătățit substanțial funcția inimii.
Astfel, acești experți au testat livrarea terapiei genice SUMO-1 singure, terapiei genice SERCA2 singure și o combinație de SUMO-1 și SERCA2. În modelele animale mari de insuficiență cardiacă, ei au văzut că administrarea de terapie genică cu doze mari de SUMO-1, precum și SUMO-1 și SERCA2 împreună, provoacă contracții puternice ale inimii, îmbunătățește fluxul de sânge și reduce volumele de cardiacă, comparativ cu terapia genică SERCA2.
